富坤创投已投企业泛生子早筛液体活检产品获美国FDA“突破性医疗器械”认定

2020年9月30日，美国FDA授予泛生子（纳斯达克代码：GTH）基于高通量测序技术（NGS）的肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreenTM“突破性医疗器械”（Breakthrough Device Designation）认定。根据与美国FDA器械和放射健康中心（CDRH）的沟通，HCCscreenTM的适用人群为肝细胞癌高风险人群，包括乙肝病毒（HBV）感染和/或肝硬化人群。

美国FDA的“突破性医疗器械”称号， 旨在认定那些具备潜力更有效地诊断或治疗危及生命的重大疾病、解决未被满足的临床需求的医疗器械。“突破性医疗器械计划”（Breakthrough Devices Program）旨在加快开发和审查过程，使患者尽快从这些医疗器械获益。泛生子HCCscreenTM获此认定，得益于其在前瞻性队列研究中比当前医疗标准（即超声检查联合甲胎蛋白检测）更为卓越的临床表现。“突破性医疗器械”的认定将助力公司在预提交环节与美国FDA的专家进行更高效的沟通，快速获取反馈和达成一致。取得该认定的产品的上市（PMA）申请亦将得到优先审核。获批后，该产品将被美国医疗保险和医疗补助服务中心（Center for Medicare and Medicaid Services）的联邦医疗保险（Medicare）覆盖。

泛生子计划在美国进一步开发基于NGS技术的HCCscreenTM。同时，泛生子正在筹建位于美国马里兰州的实验室，并计划申请CLIA认证，为跨国药企提供研发及商业化服务。泛生子HCCscreenTM产品已在中国以实验室自建项目的方式开始商业化。泛生子在中国拥有5家医学检验实验室，其中北京实验室是国内为数不多的取得CAP、CLIA双认证的实验室。

HCCscreenTM 液体活检产品核心技术源于泛生子自主研发的创新技术Mutation CapsuleTM，该技术可以同时检测外周血中游离DNA的多种甲基化和基因突变信息。泛生子在4500名澳抗阳性患者的前瞻性队列研究中进一步验证HCCscreenTM，并完成了其中2000名患者的检测。源自其中一个中心的297名患者的初步数据显示，HCCscreenTM实现了92%的灵敏度、93%的特异性，而超声检查联合甲胎蛋白检测取得了67%的灵敏度和99%的特异性。HCCscreenTM实现了35%的阳性预测值、99.6%的阴性预测值。此外，按照肿瘤大小分类，在初步数据中诊断出的12名肝癌中，10名患者的肿瘤小于5厘米，说明HCCscreenTM能灵敏地诊断出早期肝癌。泛生子预计将在2021年上半年公布全部2,000名患者前瞻性队列的完整数据。

全球范围内，肝癌在所有癌症中致死率排名第四，发病率位列第六[1]。中国的肝癌发病数量位居全球之首，几乎占全球总数的一半。中国每年新发病人约393,000人，每年死亡人数约369,000人[2]。根据Frost&Sullivan 2019年调研数据，中国约有1.2亿肝癌高危人群，其中约7400万为乙肝病毒携带者。在美国，肝癌是排名第五的致死癌症，且每年以2％-3％的速度增长。2020年美国新增肝癌预计为42,810例，死亡30,160例[3]。肝细胞癌（HCC）是肝癌中最常见的类型，占85–90％[4]。晚期肝癌的治疗也不甚理想，一年生存率不到50％，五年生存率仅为10％[5]。早期诊断、早期发现HCC是一项亟需满足的医疗需求。目前指南对HCC风险人群推荐的临床筛查手段为每6个月进行超声检查，可选择同时检查甲胎蛋白 [6]。

泛生子联合创始人兼首席执行官王思振表示：“我们非常欣喜美国FDA认定泛生子的HCCscreenTM具备更有效地进行肝癌早筛的潜力。该认定也是泛生子计划将HCCscreenTM扩大到更广阔的市场的重要里程碑。肝癌是全球排名前列的癌症致死因素，而一款准确性高、操作简便的肝癌血液早筛产品将创造巨大的临床价值。泛生子开展的一项前瞻性队列研究的初步数据显示，HCCscreenTM的各项关键性能指标前景光明，包括敏感性、特异性、阳性预测值等。值得强调的是，该研究检出的HCC患者绝大部分肿瘤小于5厘米。这样的结果令人鼓舞，早期检出小肝癌能够进行有效干预，预后效果更好。我们将致力于推进该产品的临床应用，使HCCscreenTM惠及全球更多风险人群。此次获美国FDA“突破性医疗器械”认定，是我们实现上述目标的第一步，也是具有里程碑式意义的关键一步。”

富坤创投于A+轮投资泛生子，并在后续两轮融资中持续加码。泛生子已于2020年6月在纳斯达克上市。